-----基因治疗Ⅱ型糖尿病研究成果处于世界前沿
在2016年2月26日，杭州一元生物技术有限公司北京举办座谈会上获悉：2016年2月4日杭州一元生物技术有限公司董事长黄海东和美国西奈山医学院免疫研究所教授熊化保等几位科研人员共同完成的“突变型葡萄糖激酶基因治疗Ⅱ型糖尿病”的最新研究成果论文，发表在英国自然出版集团旗下的《基因治疗》期刊上。标志着我国在基因治疗Ⅱ型糖尿病研究成果领域处于世界前沿。
该论文的主要作者代表、专利发明人——杭州一元生物技术有限公司董事长黄海东，重点介绍了该论文的发表过程及科研创新要点。
据了解，总部位于英国伦敦的自然出版集团（Nature Publishing Group）是一个国际性出版科学期刊的公司，旗下很多期刊在学术界享有盛誉，其中包括著名的《自然》《自然气候变化》以及《基因治疗》杂志等。《基因治疗》杂志在基因治疗领域拥有重要影响力。对于科研人员而言，能在该杂志上发表文章十分困难，竞争也尤其激烈。与其他专业科学杂志一样，在《基因治疗》上发表的任何一篇文章刊登前均需要事先经过严格的同行评审。文章发表前，杂志编辑会还选择其他在同一领域有威望的、但与作者无关的科学家来检查和评判文章内容。作者要对评审做出的批评给予反应，比如更改文章内容，提供更多的试验结果。否则，编辑将有充足理由“枪毙”该论文。
在黄海东出示的英文论文中，与会同志看到第一页最下一行标注的文字：“2015年6月4日接受；2015年11月25日修改；2015年12月31日接受；2016年1月11日论文网上预览；2016年2月4日正式发表”，可以看出发表论文的艰难历程。
黄海东告诉记者，他与熊化保教授就是因为此项研究“合作在了一起”，已经长达5年。根据双方签署的合作协议，熊化保教授的团队负责为一元生物技术公司研究进行实验室验证，而此次研究成果之所以能够在《基因治疗》这一世界顶尖期刊上发表，就是双方合作所结出的硕果。
黄海东在论文中首次提出机理部分基础研究时介绍说：研究人员对人葡萄激酶基因进行定点缺失突变后使基因重排，导致葡萄糖激酶mRNA降解或者翻译受阻而蛋白质表达下降，进而能调节葡萄糖激酶的表达。该葡萄糖激酶突变体保留了其刺激胰岛素分泌和激酶活性，缩短了其在细胞内自然降解的半衰期并使其催化的酶促反应能被产物抑制。克服了野生型葡萄糖激酶蛋白存在活性过高等诸多问题，经由动物实验证实，突变型葡萄糖激酶基因用于治疗Ⅱ型糖尿病，可以持续平和的降低血糖，不引发低血糖，并且可以长期维持血糖控制水平，表现出有效性和安全性。
刚刚访美归来的黄海东兴高采烈，介绍了国际评审专家的评议：牛津大学生化系教授杰克逊，在论文评审中提出：“糖尿病患者众多，作者整合了目前基因工程的大部分技术，设计了一系列试验：‘点突变型葡萄糖激酶基因用于治疗Ⅱ型糖尿病’——试验取得了令人振奋和鼓舞的结果”
吉林大学再生医学中心王伟博士说：“这一研究成果在英国著名的《基因治疗》期刊上发表，充分证明了杭州一元生物对Ⅱ型糖尿病治疗的研究正处于相关领域的世界前沿。这是生命科学领域的一次重大突破，将开启糖尿病的基因治疗时代。这一研究成果，对于我们每一个人，对于中国的医学界，甚至对于世界医学界来说，都是让人振奋的，其所带来的社会效益将不亚于屠呦呦教授对于青蒿素的发现。
经过近20年的研究，我们吉林大学再生医学中心在主任颜炜群教授的带领下，在干细胞的基础，以及干细胞的临床治疗方面也取得了一定得成绩。最后希望我们能够和一元生物技术有限公司共同携手为基因治疗、干细胞临床治疗等新兴生命科学作出贡献而努力。”
浙江大学药学院陈枢青教授在书面发言中提到：葡萄糖激酶基因治疗对糖尿病的降血糖作用十分明显，有时发生低血糖和胰岛素抵抗，药物副作用难以克服。杭州一元生物开研发的葡萄糖激酶基因治疗技术，利用葡萄糖激酶突变体基因和微小RNA联合产生可控型基因治疗药物，获得了良好的糖尿病动物实验治疗效果，研究论文在英文期刊“基因治疗”杂志发表，说明研究方案得到了国际学术界的高度认可，这是我们中国生命科学科研人员的骄傲。杭州一元生物在浙江与我们浙江大学药学院有着得天独厚的合作条件，希望我们共同合作为广大糖尿病者带来福音，为人类健康做出贡献。
经过十年的研发，虽然困难重重，但硕果累累。黄海东还表示：此次研究成果在国际顶尖期刊发表，充分证明他们对Ⅱ型糖尿病治疗的研究处于世界前沿。并且该研究成果目前已完成了临床前的所有工作。已经申报到了国家食品药品监督管理总局注册，在国家食药总局领导关注与重视下，已于去年11月19日将实验药品送到中国食品药品检定院检验，待国家总局审评审批后将进入临床研究。据有关部门统计：我国目前有糖尿病患者9200万人，高血糖人群近5000万人，如果这一广普性临床生物药检验、审评、审批合格后，将给亿万糖尿病患者带来福音。
